قال العلماء الذين ينخرطون في تجرِبة علاجية رئيسة، تتضمن الاستبدال بالجين التالف المسؤول عن الإصابة بمرض التليف الرئوي الكيسي، إنها حققت لأول مرة فوائد ملموسة في الرئتين لدى المرضى.

وتتضمن هذه التقنية - التي تم ابتكارها بالتعاون مع شركة "إمبريال أنوفيشنز" لتسويق التكنولوجيا - الاستبدال بالجين المعطوب المسؤول عن هذا المرض الوراثي في الرئة، من خلال الاستعانة باستنشاق جزيئات من الحمض النووي "دي.أن.أيه" الملفوفة في كريات من الدهن، أو الليبوسومات التي توصل الجين العلاجي إلى خلايا الرئتين، لتكوين نسخة طبيعية منه في الرئتين.

وقال أريك ألتون، الأستاذ في "أمبريال كوليدج"، بلندن، الذي أشرف على التجرِبة: "أظهر المرضى الذين تلقوا العلاج الجيني فوائد - وإن كانت متواضعة - في التجارِب الخاصة بوظائف الرئة، مقارنة بأفراد مجموعة لم تتلق العلاج نفسه".

وقال، وهو يصف للصحافيين نتائج التجرِبة، إنها "مشجعة"، لكنه حذر من أن هذا العلاج الجيني ليس جاهزا للاستخدام الإكلينيكي العادي، لعدم اتساق النتائج، إذ استجاب بعض المرضى بصورة أفضل من غيرهم.

وقال مؤكدا: "كانت النتائج متواضعة ومتفاوتة".

والتليف الرئوي الكيسي من أكثر الأمراض الوراثية القاتلة شيوعاً، ويصاب به أكثر من 90 ألف شخص في العالم، ويتضمن إصابة رئتَي المرضى بكميات كثيفة لزجة من المخاط، مما يعرضهم للعدوى في الصدر، مما يفضي في النهاية إلى إتلاف الرئتين.

وفي الدراسة التي وردت نتائجها، اليوم الجمعة، في دورية "لانسيت" لأمراض الصدر، تلقَّى 136 مريضا بالتليف الكيسي - تبدأ أعمارهم من 12 عاما فما فوق - جرعات شهرية من العلاج الجيني لمدة عام، مع وجود عينات للمقارنة ضمن التجرِبة.

وتحسنت أحوال وظائف الرئتين لدى المرضى الذين تلقوا العلاج بدرجات تراوحت بين الملموسة والمتواضعة، مما جعل هذه التجرِبة الأولى في العالم التي تشمل جرعات متكررة من العلاج الجيني، الذي يمكن أن تكون له فوائد في علاج المرض.

ويعتزم الفريق البحثي إجراء مزيد من دراسات المتابعة، وتجرِبة جرعات أكثر عددا، مع إضافة العلاج التقليدي إلى العلاج الجيني.